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14/06/2022
Vertex apresenta dados que demonstram benefícios significativos do tratamento precoce e de longo prazo com moduladores da CFTR para fibrose cística

Fonte: Vertex

Vertex Pharmaceuticals Incorporated apresentou cinco resumos científicos sobre o portfólio de medicamentos para a fibrose cística (FC) da companhia durante a 45ª Conferência Europeia de Fibrose Cística da Sociedade Européia de Fibrose Cística (European Cystic Fibrosis Society – ECFS), que aconteceu entre 8 e 11 de junho em Roterdã (Holanda).

A Vertex apresentou a primeira análise dos dados recolhidos no Registro de Pacientes da Fundação da Fibrose Cística dos Estados Unidos (Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry - CFFPR) que inclui mais de 16.000 pessoas com FC tratadas com TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) durante nove meses, em média. Essa análise preliminar é referente a um estudo em curso com uma duração de cinco anos, posterior ao registro do medicamento (resumo WS22.05), e concluiu que o tratamento em mundo real (depois dos ensaios clínicos para sua autorização de uso) com TRIKAFTA® está associado a uma melhora da função pulmonar, a uma redução de 77% no risco de exacerbações pulmonares comparada às condições anteriores ao uso de TRIKAFTA®, bem como a um risco 87% menor de transplante de pulmão e risco 74% menor de morte comparado aos dados históricos do Registro de Pacientes da Fundação de Fibrose Cística dos Estados Unidos publicados em 2019. Não foram identificadas novas preocupações de segurança com o uso da medicação.

A companhia também apresentou dados comparativos entre a taxa anual de variação da função pulmonar em pessoas com FC com 12 anos de idade ou mais com duas mutações F508del (F/F) ou uma mutação F508del e uma mutação de função mínima (F/MF) tratadas com TRIKAFTA® em estudos pivotais e em um estudo de extensão, aberto, em que se comparou pelo método do escore de probabilidade de cada indivíduo da amostra receber o tratamento aos controles não tratados com modulador do gene CFTR da série histórica do CFFPR dos EUA (resumo WS22.04). Os resultados concluem que pacientes tratados com TRIKAFTA®, na média, não demonstraram uma diminuição da ppVEF1 (porcentagem prevista de volume expiratório forçado em um segundo) durante um período de dois anos nesta população, em contraste com as diminuições observadas nos controles correspondentes. A análise sugere que o tratamento com TRIKAFTA® tem um impacto positivo significativo na trajetória do componente pulmonar da FC.

Além disso, a Vertex apresentou dados de um estudo de mundo real de longo prazo que demonstra que o início do tratamento com KALYDECO® (ivacaftor) entre os 6 e os 10 anos preserva a função pulmonar em maior medida do que se o tratamento com KALYDECO® for iniciado em uma idade mais avançada (resumo WS17.03). Estes resultados demonstram a importância do início precoce do tratamento com KALYDECO® para os pacientes elegíveis.

“Estes estudos de mundo real de longo prazo demonstram os benefícios potencialmente transformadores do tratamento com moduladores de CFTR e se somam ao importante conjunto de provas e evidências científicas que suportam o início do tratamento o mais cedo possível” afirmou Carmen Bozic, Vice-Presidente Executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos da Vertex. “Temos feito progressos rápidos no desenvolvimento de medicamentos que tratam a causa subjacente da FC e neste momento estamos ainda mais perto do nosso objetivo de desenvolver opções terapêuticas altamente eficazes para todos os pacientes com FC.”

Para mais informações sobre o medicamento e eventos adversos, por favor checar a bula disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=138230005

Estudos adicionais

Além dos estudos já referidos, a Vertex realizou outras apresentações na conferência da ECFS deste ano que sustentam o tratamento precoce e a longo-prazo com os moduladores da CFTR:

  • Resumo WS08.04 — Resultados de um estudo de mundo real em pessoas com FC com mutações de funções residuais selecionadas, tratadas com KALYDECO® (ivacaftor).
  • Resumo WS17.02 — Resultados de um estudo exploratório de extensão, aberto e de fase 2, com ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) em crianças com FC, entre 2 e 5 anos de idade.

Sobre a Fibrose Cística

A Fibrose Cística (FC) é uma doença rara, genética e degenerativa e que afeta mais de 83.000 pessoas em todo o mundo. A FC é uma doença progressiva e multissistêmica que afeta os pulmões, fígado, trato gastrointestinal, seios nasais, glândulas sudoríparas, pâncreas e sistema reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR ausente ou defeituosa resultante de mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR defeituosos - um do pai e outro da mãe - para terem FC, sendo que estas mutações podem ser identificadas através de um teste genético. Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a maioria das pessoas com fibrose cística tem, pelo menos, uma mutação F508del. Estas mutações resultam na produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência da proteína CFTR resulta num fluxo reduzido de sal e água, para dentro e para fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e espesso, que pode causar infeções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos em muitos pacientes que, eventualmente, levam à morte. A expectativa de vida aumentou cerca de três décadas devido ao conjunto de avanços nos cuidados das pessoas com FC nos últimos anos. A mediana da idade de morte no Brasil é de 19,4 anos segundo os dados do Registro Brasileiro de Fibrose Cística de 2019.

Sobre TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor)

Em pessoas com determinadas mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada, nem circula normalmente dentro da célula, e isso pode impedir que a proteína CFTR atinja a superfície celular e funcione corretamente. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e função da proteína CFTR na superfície celular. Elexacaftor e tezacaftor atuam juntos para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície celular ligando-se a diferentes locais da proteína CFTR. Ivacaftor, conhecido por ser um potenciador da proteína CFTR, é concebido para facilitar a capacidade da proteína para transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ajudam a hidratar e a eliminar o muco das vias aéreas.

TRIKAFTA® é um medicamento sujeito a receita médica utilizado para o tratamento da fibrose cística (FC) em pacientes com seis anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del, ou outra que responda ao TRIKAFTA®, no gene CFTR. Os pacientes devem conversar com seu médico para saber se têm a mutação indicada no gene da FC. Não há informação que demonstre se o TRIKAFTA® é seguro e eficaz em crianças com menos de 6 anos de idade.

Para mais informações sobre o medicamento e eventos adversos, por favor checar a bula disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=138230005

Sobre o KALYDECO® (ivacaftor)

Em pessoas com determinados tipos de mutação no gene CFTR, a proteína CFTR não funciona corretamente na superfície celular. Conhecido por ser um potenciador da proteína CFTR, ivacaftor é um medicamento oral concebido para facilitar a capacidade dessa proteína para transportar sal e água através da membrana celular, ajudando a hidratar e a eliminar o muco das vias aéreas. KALYDECO® (ivacaftor) foi o primeiro medicamento a tratar a causa subjacente da fibrose cística em pessoas com mutações específicas no gene CFTR.

KALYDECO® é um medicamento sujeito a receita médica utilizado para o tratamento da fibrose cística (FC) em pacientes com 4 meses de idade ou mais que têm pelo menos uma mutação no gene da FC que responde ao KALYDECO®. Os pacientes devem conversar com seu médico para saber se têm a mutação indicada no gene da FC. Não há informação que demonstre se o KALYDECO® é seguro e eficaz em crianças com menos de 4 meses de idade.

Para mais informações sobre o medicamento e eventos adversos, por favor checar a bula disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?nomeProduto=Kalydeco

Sobre o ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)

Nas pessoas com duas cópias da mutação F508del, a proteína CFTR não é processada, nem circula normalmente dentro da célula, o que resulta numa proteína CFTR escassa ou inexistente na superfície das células.

ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) é um medicamento oral que combina lumacaftor e ivacaftor. Lumacaftor está projetado para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície das células com o objetivo de combater o defeito de processamento e circulação da proteína F508del-CFTR. Ivacaftor, que é conhecido por ser um potenciador da proteína CFTR, foi concebido para restaurar a capacidade dessa proteína para transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas do lumacaftor e ivacaftor ajudam a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.

ORKAMBI® é um medicamento sujeito a receita médica utilizado para o tratamento da FC em pacientes com 2 anos de idade ou mais, que têm duas cópias da mutação F508del (F508del/F508del) no seu gene CFTR. ORKAMBI® deve ser ultilizado apenas nestes pacientes. Não há informação que demonstre se o ORKAMBI® é seguro e eficaz em pacientes com menos de 2 anos de idade.

Para mais informações sobre o medicamento e eventos adversos, por favor checar a bula disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?nomeProduto=Orkambi

Sobre a Vertex

A Vertex é uma empresa global de biotecnologia dedicada à inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários fármacos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose cística – uma doença rara, genética e potencialmente fatal – e tem vários programas clínicos e de investigação em andamento em FC. Além da FC, a Vertex tem uma linha robusta de investigação de pequenas moléculas, terapias celulares e genéticas em outras doenças graves, onde tem uma visão profunda da relação causal da biologia humana, como a anemia falciforme, beta-talassemia, doença renal mediada pela APOL1, dor, diabetes tipo 1, deficiência de alfa-1 antitripsina e a distrofia muscular de Duchenne.

Fundada em 1989 em Cambridge (Massachusetts), a sede global da Vertex encontra-se atualmente localizada no Distrito de Inovação de Boston e a sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Investigação e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como uma das melhores empresas para trabalhar, incluindo 12 anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 Melhores Empresas do ranking Seramount 2021 (anteriormente designado Working Mother Media).

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